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Lo más probable es que después de haber leído el título tu cabeza comience a dar vueltas intentando comprender el tema que abarcaremos, sin embargo, es un tema sencillo de entender, seas persona de ciencia, o alguien ajeno a esta área. Esto debido a que en algún punto de nuestra vida hemos visto o escuchado temas relacionados a la edición genética.
Por ejemplo, varios de nosotros crecimos viendo películas como Lilo & Stitch y Jurassic Park, donde la rama de la edición genética se hace presente. Sin embargo; no solo los científicos de Hollywood son capaces de hacer cosas así, y claro, estas películas son fantasiosas, pero no se alejan mucho de la realidad.
En ambos casos lo que nos presentan son “personajes” que han sido modificados genéticamente, es decir, que su ADN fue modificado de tal forma, con el fin de obtener características buscadas o deseadas en este “personaje”, por así decirlo.
Entonces, podrá sonar un tanto burdo el ejemplo anterior, pero justo eso es lo que se busca en la técnica de CRISPR-Cas; modificar/cambiar el ADN. Ya sea de personas, animales o plantas, es decir, cualquier ser vivo. Considerando a esta técnica de “edición genética”, como una de las grandes revoluciones de la investigación biológica.
CRISPR-Cas nació del descubrimiento del microbiólogo español Francis Mojica y que, tras ser desarrollada por las científicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, se convirtió en la herramienta multifuncional, que dio a estas dos investigadoras el Nobel de Medicina en el 2020.
Pero ¿Cómo funciona? En resumen, CRISPR utiliza unas “guías”, las cuales se basan en una molécula única (ARN) y una proteína (Cas9) para dirigirse a una secuencia especifica en el ADN y cortar en ese punto elegido. A partir de ahí, se pueden introducir moldes modificados de pequeños fragmentos de ADN, lo que permitirá editar sus “letras” a voluntad.
En concreto, este mecanismo fue descubierto en algunas bacterias como un mecanismo de defensa frente a los virus, es decir; las bacterias que sobreviven al ataque guardan la información de este agresor. Cuando el virus vuelve a atacar, la bacteria identifica los genes indeseables gracias a la información ya almacenada y esta memoria le permite destruir el virus.
Como se mencionó, es una técnica muy reciente, pero actualmente ya cuenta con muchas aplicaciones; puede utilizarse en casi cualquier situación en donde se desee modificar la secuencia del ADN. Principalmente está siendo muy útil en investigación básica para generar modelos de enfermedades que antes era casi imposible estudiar, así como para estudiar y desarrollar nuevos fármacos. En la producción de nuevos cultivos alimenticios, tratamiento del envejecimiento, elaboración de cosméticos, detección de enfermedades y patógenos (incluidos virus como ébola o SARS-CoV2).
Igualmente, tiene grandes aplicaciones en la terapia génica, ya que la edición genética permite regular la expresión de genes, es decir, cuales activar y cuales no; así como identificar y modificar sus funciones y corregir algunos defectos. Incluidos los trastornos de un solo gen, como la fibrosis quística, la hemofilia y la enfermedad de células falciformes.
CRISPR-Cas también es prometedor para el tratamiento y la prevención de enfermedades más complejas; como el cáncer, los padecimientos cardiacos, las enfermedades mentales y la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
Lo que se espera es que por medio de esta tecnología al menos unas 10,000 enfermedades causadas por la mutación de un solo gen puedan ser tratadas o erradicadas.
Por otro lado, de la misma forma que CRISPR puede modificar células adultas, lo puede hacer con los gametos o con las células embrionarias. De esta forma se podría corregir una alteración genética y su enfermedad en todas las células futuras del individuo y sus descendientes, aunque sería más difícil hacerlo con otros trastornos, como el síndrome de Down, que afecta a un gran número de genes.
¿Suena muy interesante verdad? Sin embargo, a medida que los ámbitos de aplicación van más allá de la investigación y las terapias biomédicas, en la comunidad global abundan las preocupaciones éticas en torno al uso apropiado de esta herramienta.
Una de las principales controversias en torno al sistema CRISPR/Cas surge de su posible aplicación en embriones humanos, así como por la gran desinformación que existe actualmente. En la actualidad; casi todo individuo tiene acceso al exceso de información que existe en internet, donde a mi parecer, si no se tiene conocimiento del tema, es un tanto complejo tomar cierta postura acerca de este. Como es el caso de la terapia génica, ya que varios de estos términos, en conjunto, pueden provocar cierto miedo e incertidumbre en la sociedad. A pesar de que lo único que se busca con esta terapia es prevenir y solucionar diversas enfermedades o alteraciones. Pero, para que esto sea posible es necesario llevar a cabo una experimentación previa, donde se toman en consideración varias variables para evitar daños tanto a corto, como largo plazo.
En nuestro Laboratorio en CIATEJ, trabajamos en el desarrollo e innovación, basado en células troncales, para la prevención y diagnóstico de las enfermedades crónico-degenerativas. Donde la técnica de edición génica CRISPR-Cas9, es una herramienta para el entendimiento durante el desarrollo de las diferentes líneas de investigación.
Así como nuestro laboratorio, existen muchos otros alrededor de México y el mundo, los cuales buscan desde un enfoque ético y moral brindarle tanto a pacientes, como familiares, la tranquilidad de que hay personal capacitado trabajando para “combatir” aquellos padecimientos que nos han ido quitando el sueño con el paso del tiempo. Esto claro, por medio de la investigación científica.
* Investigador de la Unidad de Biotecnología Médica y Farmacéutica del CIATEJ
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