La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris), ha otorgado PTC Therapeutics en México, el aval para la introducción en el mercado de una terapia innovadora para el tratamiento de la almiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía.
Esta aprobación representa un avance importante en el manejo de pacientes con esta enfermedad, ya que se trata de una molécula que permitirá a los pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (hATTR-PN) tener una mejor calidad de vida.
Ello, debido a que hasta el día de hoy, había pocas opciones terapéuticas que representaran una mejora en la calidad de vida del paciente.
Es importante mencionar que la amiloidosis hereditaria por transtiretina es una enfermedad poco común, de las denominadas enfermedades raras, o enfermedades huérfanas, por su baja prevalencia, la cual en nuestro país afecta a 0.89 personas por cada 100,000 habitantes.
La doctora Pilar Pichardo, directora médica de PTC Therapeutics en México, resaltó que la progresión de la hATTR-PN, una vez que aparece la neuropatía es rápida y sin un manejo adecuado el paciente puede perder la marcha, por ello es fundamental generar conciencia y visibilidad sobre la enfermedad, ya que entre más oportuno sea el diagnóstico y el inicio del tratamiento óptimo, mejores serán los resultados para el paciente.
Esta enfermedad se caracteriza por el depósito de una proteína anormal, llamada amiloide, en diversos órganos como el hígado, riñones, sistema nervioso y tracto digestivo, lo que provoca alteraciones en su función.
En nuestro país se tienen estimaciones de que las principales zonas endémicas se encuentran: Morelos (36%), Guerrero (41%), Ciudad de México (11%) y Guanajuato (11%).1
Esta terapia innovadora de PTC Therapeutics está indicada para el tratamiento de polineuropatía en estadio 1 o 2 en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria, el cual contiene un mecanismo de acción diferente a todos los tratamientos anteriores para este tipo de la amiloidosis, convirtiéndose en el primer medicamento en el mundo en ser aprobado por Canadá, la Unión Europea y Estados Unidos, en América Latina fue aprobado en Brasil, Colombia, Chile, y ahora en México.
La acción de esta nueva molécula permite ralentizar el avance de la enfermedad y la progresión de la polineuropatía, conservando o incluso mejorando la calidad de vida del paciente.
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