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Las enfermedades raras o también consideradas como enfermedades huérfanas -por su baja prevalencia-, son aquellas que se presentan en menos de cinco personas por cada 10 mil habitantes, con lo que las estimaciones indican que al menos existen más de 7 mil enfermedades de este tipo a nivel mundial.
En este mismo sentido, se cree que en el mundo alrededor de 350 millones de personas viven con alguna condición de salud considerada rara, de las cuales el 72 por ciento de estos padecimientos son de origen genético, aunado al hecho de que el 70 por ciento de los pacientes tienen manifestaciones a temprana edad, es decir, en la infancia y 95 por ciento de estas condiciones no tienen opciones de tratamiento.
Para el caso de México, se reconocen 20 enfermedades raras, como el Síndrome de Turner, Enfermedad de Pompe, Hemofilia, Espina Bífida, Fibrosis Quística, Histiocitosis, Hipotiroidismo Congénito, Fenilcetonuria, Galactosemia, Enfermedad de Gaucher Tipo 1, 2 y 3, Enfermedad de Fabry, Hiperplasia Suprarrenal Congénita, Homocistinuria, entre otras.
Previo a la conmemoración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, el próximo 28 de febrero, la doctora Angélica Licona Sanabria, gerente Médico Senior de la Unidad de Enfermedades Raras de Novo Nordisk, sostuvo que: “el retraso en el diagnóstico de las personas con enfermedades raras es un desafío clave, ya que, una de cada cuatro personas espera entre cinco y hasta 30 años para un diagnóstico en el mundo, lo cual resulta muy preocupante, ya que el impacto de un diagnóstico tardío puede conllevar a una progresión irreversible de la enfermedad e intervenciones innecesarias, que ponen a los pacientes en un riesgo innecesario”.
Resaltó que Novo Nordisk, desde hace más de 90 años ha estado trabajando por procurar la salud de las personas, tanto en investigación en enfermedades raras, trastornos sanguíneos, así como endocrinos, historia que coloca a la farmacéutica en la posición perfecta “para impulsar la innovación y con ello, disminuir el impacto fisiológico, emocional, social y económico que este tipo de enfermedades conllevan”.
A su vez, el doctor Mike Vivas, director médico de Novo Nordisk, expresó que la empresa enfoca sus esfuerzos en innovación de tratamientos para seis tipos de enfermedades raras, entre las cuales destacan: la hemofilia y hormona de crecimiento.
Para la hemofilia, se han desarrollado amplios y estrictos procesos de investigación y desarrollo para producir medicamentos de alta calidad para transformar la vida de los pacientes y en la actualidad se atienden a personas con hemofilia en 101 países y personas con deficiencia de la hormona del crecimiento en más de 98 países.
El factor VII, ha sido utilizado en más de 12 mil pacientes por año, con hemofilia congénita con inhibidores de los factores VIII o IX de coagulación, hemofilia adquirida, con deficiencia del Factor VII y con trombastenia de Glanzmann”.
La doctora Licona señaló que el factor VIII recombinante, que comprendió 12 ensayos clínicos, “ha sido aprobado en 75 países incluyendo la Unión Europea, Estados Unidos y Japón y en México está aprobado para tratamiento y profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A congénita del Factor VIII de coagulación.”
Respecto al déficit de hormona de crecimiento, el fármaco desarrollado por Novo Nordisk ha permitido beneficiar a más de 2 millones de pacientes tratados con muy buenos resultados y seguridad.
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